I risultati preliminari di due studi presentati al congresso dell’American Academy of Ophthalmology
sembrano confermare l’efficacia di due nuove molecole per il trattamento delle tre maggiori patologie della
retina. Ambedue hanno in comune un effetto maggiormente prolungato rispetto agli anti-VEGF
tradizionali, e consentirebbero quindi di diminuire il numero e la frequenza delle iniezioni intravitreali.
La prima di queste molecole è il rusteganib, un peptide sintetico che regola le funzioni dell’integrina e la
risposta allo stress ossidativo. In uno studio di fase 2 ha raggiunto l’obiettivo primario con il guadagno di 8
lettere da parte del 48% dei pazienti rispetto al 7% del gruppo trattato con placebo. Il 32% dei pazienti ha
guadagnato 10 o più lettere rispetto al 7% del gruppo placebo e il 20% ha guadagnato 15 o più lettere
rispetto a nessun membro nel gruppo placebo.
Il gruppo del risuteganib comprendeva 25 pazienti, a cui sono state somministrate due iniezioni a distanza
di 16 mesi.
“Ha un buon profilo di sicurezza, e più di 1200 iniezioni sono state somministrate al di fuori di questo
studio,” ha detto al congresso il dottor David S. Boyer, preannunciando un prossimo studio di maggiori
dimensioni.
La seconda molecola è il KSI-301, un anticorpo secondario del VEGF testato in fase 1b su 105 pazienti con
AMD, edema maculare diabetico o occlusione venosa retinica.
I pazienti sono stati randomizzati per ricevere KSI-301 2.5 mg o 5 mg con un regime di 3 iniezioni iniziali a
distanza di 4 settimane con rivalutazione della necessità di ritrattamento a 16 settimane.
I 25 pazienti con AMD valutati a 16 settimane hanno ottenuto un guadagno visivo di 5.4 lettere di acuità
visiva corretta e una diminuzione nello spessore retinico centrale di 72 μ. Buoni risultati anche nei pazienti
con edema maculare, con un guadagno di 8.4 lettere e una diminuzione di 140 μ di spessore. Per i 15
pazienti con occlusione venosa retinica, il guadagno è stato di ben 21.3 lettere, con 353 μ di diminuzione di
spessore.
“Per la maggior parte degli occhi trattati si prevede l’estensione a 4 mesi o più senza trattamento dopo le
tre dosi iniziali,” ha detto il dottor Charles C. Wykoff.
Lo studio di fase 1b è stato prolungato a 18 mesi per raccogliere ulteriori dati sulla durata a lungo termine
degli effetti del trattamento.